Novartis: feu vert à un site américain de thérapies géniques

Ces installations sur une surface de 15'800 m2 pourront ainsi produire le Zolgensma (onasemnogene-abeparvovec), pour le traitement de l'amyotrophie spinale, mais aussi des produits expérimentaux pour des essais cliniques en cours ou à venir.

Durham devient ainsi le second site de production de thérapies géniques de la multinationale rhénane, après celui de Libertyville dans l'Illinois, précise un communiqué diffusé mardi.

Le Zolgensma, traitement curatif, se présente sous la forme d'une perfusion unique et est conçu pour combattre l'origine monogénique de l'amyotrophie spinale en substituant le gène primaire SMN défectueux ou manquant.

Au moment de son homologation initiale aux Etats-Unis en 2019, le Zolgensma affichait un tarif de plus de deux millions de dollars. Il est autorisé de manière temporaire en Suisse depuis l'été 2021.

Dans un autre registre et selon un communiqué distinct, le mastodonte pharmaceutique présente à l'occasion du congrès annuel de l'American Academy of Neurology (AAN) des données de suivi concluantes sur son Kesimpta (ofatumumab).

Le traitement présente une efficacité persistante contre la sclérose en plaques récidivante sur une période de quatre ans et conserve une supériorité sur le tériflunomide, commercialisé en Europe depuis 2013 par Sanofi sous la marque Aubagio.

Des données intérimaires de l'étude Kyrios sur l'efficacité de la vaccination anti-Covid de patients sous Kesimpta laissent entrevoir une amorce de réponse immunitaire au-dit vaccin dès une semaine après son administration.